“九五”期间，中国学者应用全反式维甲酸（ATRA）作为诱导分化剂治疗急性早幼粒细胞白血病（APL）获得了重大突破。在理解APL的发病原理以及应用ATRA治疗的机制取得重要进展。解释了伴t(15;17)和t(11;17)对ATRA治疗效果的明显差异，开辟了针对细胞转录调控机器治疗的新的前景。建立了APL细胞中受ATRA调控的基因表达网络，提示此为细胞增殖和分化调控中受累的主要途径。在APL治疗中还获得了第二个新的突破，即在一组复发的APL患者中应用三氧化二砷（As2O3）取得了较好的治疗效果。现已证实，三氧化二砷在较高浓度时通过线粒体途径诱导凋亡，而较低浓度诱导分化。与ATRA类似，三氧化二砷使PML-RAR?蛋白质降解，这种"靶向治疗"思路亦将应用于其它人类肿瘤的治疗。
    
    该项工作从基础到临床的研究具有系统性，得到国际学术界的公认，已发表论文被引证数达2000次以上。所建立的可供白血病临床诊断、分型、微小残余病变检测的方法大大提高了白血病的诊治和预后判断水平。APL的诱导分化/凋亡疗法已被国内外广泛采用。为APL白血病患者提供了最有效的治疗途径。